La reutilización de medicamentos existentes podría permitirnos tratar enfermedades intratables
A pesar de décadas de investigación, los trastornos cerebrales han resultado particularmente difíciles de tratar. Considera la enfermedad de Alzheimer. Hasta la fecha, todos los ensayos clínicos para la enfermedad de Alzheimer no han logrado detener su progresión. En enero, Pfizer anunció que había terminado la investigación de su medicamento, así como de un medicamento para la enfermedad de Parkinson. El autismo es igual de frustrante. Luego está la esquizofrenia, que no ha tenido un gran avance en los más de 60 años desde el descubrimiento de la clorpromazina (nombre de marca: Thorazine), en gran parte por accidente.
Pero la historia de la clorpromazina ofrece una poderosa lección: comenzó como un antihistamínico y desde entonces se ha reutilizado como un medicamento contra la ansiedad. Esto ha llevado a los médicos a probarlo en pacientes con trastornos de ansiedad patológica y psicópatas agitados. Finalmente, con algunas modificaciones, renació como antipsicótico, siendo pionero en una generación de fármacos para el tratamiento de una variedad de enfermedades mentales, desde la esquizofrenia y el trastorno bipolar hasta la depresión severa y la ansiedad. Estas no son panaceas, tienen efectos secundarios graves, pero son mucho mejores que las que existían antes.
Como neurocientífico que ha estudiado la esquizofrenia durante décadas, creo que podemos lograr un éxito similar con otros medicamentos que ya están disponibles, lo que puede ser una promesa sin explotar para el tratamiento de trastornos cerebrales, si hace que las compañías farmacéuticas compartan sus datos con los científicos. ya ha sido probado por la FDA para demostrar que no es tóxico para los humanos, su reutilización exitosa puede tomar menos de la mitad de los 13 años estimados y significativamente menos que el promedio de 2 mil millones a 2 mil millones para desarrollar un solo medicamento con un costo de $ 3 mil millones. afeitar. Por lo tanto, los miles de medicamentos aprobados por la FDA representan un vasto recurso que potencialmente puede modificarse para abordar cualquier número de afecciones. Pero ese potencial está en gran parte desaprovechado, en parte porque las empresas se centran en enfermedades específicas y deben reestructurar sus programas de I+D para centrarse en otras enfermedades.
Y miles de drogas no Medicamentos aprobados por la FDA, como los estancados en ensayos clínicos o descontinuados por los fabricantes de medicamentos. Cuando una empresa abandona el desarrollo de un fármaco, todo lo que saben los investigadores se guarda en los archivos de la empresa y puede perderse. Los científicos necesitan acceso a esta información, y la necesitamos ahora. Desde principios de la década de 2010, los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. y el Consejo de Investigación Médica del Reino Unido han estado trabajando en un acuerdo para eliminar los medicamentos desechados de sus oleoductos y hacer pública la información. El Centro Nacional para el Avance de la Ciencia Traslacional de los NIH incluso proporciona un marco legal para que las empresas protejan sus propios intereses mientras comparten datos sobre medicamentos. También están en marcha otras iniciativas para crear bases de datos similares de medicamentos aprobados y fallidos.
Sería una revelación si esta información pudiera combinarse con los datos existentes sobre medicamentos aprobados en un recurso centralizado, combinado con la explosión del conocimiento genético relacionado con los mecanismos subyacentes de la enfermedad. Los investigadores pueden utilizar las últimas herramientas en bioinformática, ciencia de datos y aprendizaje automático para descubrir temas moleculares comunes entre enfermedades y fármacos potenciales.
Al fin y al cabo, la clave es el acceso, pero muchas empresas farmacéuticas se muestran reacias a revelar cualquier información que pueda poner en peligro su propiedad intelectual. Incluso los académicos pueden ser reacios a compartir con laboratorios de la competencia. Para abordar esto, la FDA y entidades similares deben crear incentivos para compartir datos, como garantías legales para la privacidad y los intereses comerciales. Estos incentivos pueden abrir las compuertas para plataformas abiertas fáciles de usar para compartir y extraer datos de manera eficiente. Esto no era posible hace cinco años. Pero ahora es el momento crítico, y nunca estamos cerca de un avance real.
En mi laboratorio, estamos probando ciertos medicamentos contra el cáncer que restauran algunos de los procesos biológicos que se interrumpen en la esquizofrenia. Queríamos ver si estos medicamentos tenían las mismas propiedades restauradoras en las células cerebrales de las personas con esquizofrenia. Esta es una prueba de concepto de que un enfoque sistemático y estratégico para la reutilización de medicamentos puede realmente promover la idea. No hay tiempo que perder. Ahora tenemos la capacidad de desplegar un gran número de investigadores virtuales para buscar estas epifanías. Lo que necesitamos es la colaboración entre las compañías farmacéuticas y los científicos académicos, y el acceso a los datos que salvan vidas que tienen.
